世上最贵的药纳入德国医保:1500万一针,救活多名婴儿

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(综合报道:曹 晴)Zolgensma它可以决定一个人的生死,是世界上最贵的药。
这是治疗脊髓性肌萎缩症的针对性药物。接受治疗的患儿(通常情况下在2岁内)只需静脉输注一次即可完成治疗。脊髓性肌肉萎缩症(英语:Spinal muscular atrophy,简写为SMA),是一种遗传性神经疾病。它会造成运动神经元退化、肌肉萎缩,肌肉无力,最终造成死亡。从前一直被视为是不治之症。

只需一针,孩子早夭的风险没有了,命运被改变。而且只需进行后期的康复运动,患儿的成长过程就如同正常婴儿。丝毫不影响今后的人生。至于寿命与常人一般。

200万欧的药被纳入德国医保

所以这药有多贵呢?

Zolgensma在美国的售价为212.5万美元,在德国的售价为200万欧元,在日本的售价为1.6亿日元,约合人民币1563万元。

虽然这一针能定生死,能改命。但这上百万欧元(美元)的售价,应该说世界上绝大多数的家庭都是无法承受的。

对于有病人的家庭,最大悲哀就是明知有药可以救命,却应无法承受其药价而只能眼看着亲人的死去。

不过,在这一点上,德国还是做的很不错的,虽然Zolgensma在2020年7月1日之前不属于医疗保险承担的范畴。但距今为止,只有需要接受这款药治疗的患儿治疗费全部由德国医保接受承担。

John七个月的时候被诊断出患有脊髓性肌萎缩症

 

2019年10月年仅七个月的John被医生诊断患有脊髓性肌萎缩症,就在他的家人开始募捐,准备为John筹集药费时,德国最大的公立保险公司AOK Plus承担了John的200万欧药费。

而在一个月前的9月,1岁的Michael的200万欧药费也是被保险公司承担。

按照全国法定健康保险基金协会(GKV)的安·马林(Ann Marini)的说法,“从2020年71日之后,Zolgensma通过德国国家药品监督管理部的审批上市后,医生可以根据批准区域为拥有法定健康保险的人开具处方。”

同类药物价格对比

 

先来看一下脊髓性肌萎缩症,这种孤儿病的恐怖之处。

这是一种遗传性神经疾病,新生儿发病率为十万分之8.5~10.3,是婴儿死亡率最高的遗传性疾病之一:每10例患者中就有9例在2岁之前死亡,或者依靠呼吸机生存。

发病之后的主要症状表现为肌肉萎缩,运动功能严重受限,运动神经元退化,患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现,随着病程的发展,最终影响吞咽和呼吸,严重威胁患者生命。

Zolgensma由诺华子公司AveXis研发。

2018年4月,瑞士制药巨头诺华公司(Novartis)以87亿美元收购了美国基因治疗创业公司AveXis,获得了其先进的基因疗法AVXS-101。

随后诺华公司向美国食品药品管理局(FDA)递交AVXS-101(Zolgensma)的上市申请。

2019年5月,该药通过FDA审批。

准确地说,Zolgensma属于一款基因治疗药物。由一种病毒衣壳制成,能在体细胞中传递SMN 1.基因的功能变体。早期患者治疗只需使用一次该药物且终生有效。

这也是这类药昂贵的原因之所在。

在Zolgensma没有横空出世之前,治疗脊髓性肌萎缩症的传统药物是Spinraza。

Spinraza,不是一针见效,而是每年都需要反复多次注射。

Spinraza每次注射费用为12.5万美元,在第一年,仅注射费就要75万美元。随后每一年的注射费为37.5万美元。

这意味着五年后,通过Spinraza治疗脊髓性肌萎缩症,其费用就会比Zolgensma高。但5年并非终点,据说有些患儿的治疗需要长达十年,十年的药费至少需要410万美元。

Zolgensma贵,是贵有所值。单价虽高,但看最终治疗结果,就会发现其费用是传统Spinraza治疗费用的一半,

对于患者来说,用药也更加便利。

Zolgensma的性价比远远优于Spinraza。

价值200万欧的微笑

 

杰利维(Kian Levi),今年2岁。

他的每一次微笑都让妈妈赛琳娜(Selina)觉得之前为孩子所做的一切都是值得的。

“自治疗之日起,我就知道自己一直在为正确的事情而战,我从未放弃。”

2020年年初,杰利维被医生诊断出患有脊髓性肌萎缩症时,Zolgensma还未纳入德国医保,因此赛琳娜的保险公司拒绝支付治疗费用。

那时的杰利维,肌肉萎缩,已无法行走,甚至坐起来,只能躺着。

经过和保险公司的谈判,最终赛琳娜的保险公司同意支付200万欧的费用。

2020年3月12日,杰利维接受了Zolgensma的治疗。

杰利维正在逐渐的康复中

 

接受治疗后的三个月,杰利维终于可以站起来。他的身体比治疗前好很多,轮椅代步只是暂时性的。

本(Ben),今年2岁。

本快乐地坐在Panuba治疗农场的稻草里:他将再次重启他的人生

 

他笑着坐在稻草里,充满希望。

对于他的父亲克里斯蒂安·赫尔曼(Christian Herrmann)和母亲玛格·赫尔曼(Mag Herrmann)来说,他现在可以自己站着,甚至独立吃饭,就是一个小小的奇迹。

2019年圣诞节前,家住北威州的本被诊断患有脊髓性肌萎缩症。

由于肌肉萎缩,本几乎无法做任何与动相关的事情。医生预言他的呼吸肌最终会衰竭,而导致死亡!

与杰利维一样,最初医疗保险公司拒绝支付治疗费用,为此赫尔曼夫妻通过私人和协会的捐款筹集了超过40万欧元,但最终医疗保险公司也同意全部承担。

2020年4月,本接受药物Zollgensma的治疗。

随后,又通过马疗法,进一步加强本的精细和粗糙的运动技能。

治疗师格里高·克瑞克(Gregor Kryk)表示,“本很喜欢骑马,他现在正在逐渐追上正常孩子的运动技能。”

与此同时,这个小男孩去了一所康复幼儿园。 他坐在轮椅上,可以用他的矫形器独自站立。

母亲玛格高兴地说:“发生的事情比我们在梦中所希望的要多。”

赫尔曼夫妻居住城市的地方行政长官斯蒂芬·普施(Stephan Pusch)表示:“感谢市民对赫尔曼夫妻的帮助,感谢市民的团结爱心。”

据悉,赫尔曼夫妻最初获得40万欧元的捐款被留在德国肌肉基金会(der Deutschen Muskelstiftung),以帮助其他儿童。

相比杰利维和本,14个月的瓦迪姆(Vadim)就很幸运。当他被诊断患有脊髓性肌萎缩症时,Zolgensma已被纳入医保。
幸运的瓦迪姆

而明斯特大学医院的医生认为只有Zolgensma才能让小瓦迪姆的生命得以延续时,他顺理成章的接受了Zolgensma的治疗,他的家庭也没有为其昂贵的药费而忧心忡忡,而绝望。

对于德国将天价药纳入医保,花费上百万欧元去救一个孩子,你是怎么看的呢?

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